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市值8.5亿美金的Sana Biotechnology，是成立于2018年的一家处于临床阶段的美国生物技术公司，在8月迎来高光时刻！左手一篇Cell Stem Cell，右手一篇 The New England Journal of Medicine，双双登顶顶级期刊，将细胞治疗带入“无需免疫抑制"时代。这家公司凭啥一次打通两大顶刊？
01. 左手Cell Stem Cell，CD19 CAR-T 也能“隐身"！
2025年8月13日，Sana 发表题为 “Hypoimmune CD19 CAR T cells evade allorejection in patients with cancer and autoimmune disease" 的临床研究文章于Cell子刊，Cell Stem Cell (IF=20.4)。在人体中验证其 HIP (Hypoimmune) 工程化CAR-T (SC291) 可逃避免疫排斥，为通用型细胞疗法奠定临床基础。
技术路线:
(1) 改造供者 T 细胞 → CRISPR-Cas12b 三连敲：
• TRAC：干掉自身 TCR，防移植物抗宿主病 GVHD
• B2M + CIITA：干掉 HLA-I/II，防 T 细胞识别
(2) 双顺子慢病毒 → 同时导入
• CD19-CAR：靶向B 细胞肿瘤/自身免疫
• CD47 高表达：给NK/巨噬细胞踩刹车
(3) 单次输注SC291，无需强效免疫抑制，仅接受低剂量淋巴清除化疗
临床结果：
HIP 编辑的 CAR-T 细胞在所有患者中均未引发免疫反应。部分编辑的细胞仍被免疫系统识别并清除，证明HIP编辑是有效的，而非患者免疫系统无能。该通用型CD19 CAR-T 细胞疗法适用于癌症与自身免疫病。
02. 右手The New England Journal of Medicine，胰岛移植不用免疫抑制！
同月4日，Sana 发表题为 “Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression" 的文章于The New England Journal of Medicine期刊 (IF：96.3)。1型糖尿病患者终身依赖胰岛素注射，治疗方式是移植胰岛β细胞。然而，传统移植需长期使用免疫抑制剂，带来感染、肿瘤、肾功能损害等风险。
本研究是 Sana 基于HIP平台的UP421管线，在人体实现“无需免疫抑制剂"的异体胰岛细胞移植，即在不使用免疫抑制剂的情况下，可成功移植基因编辑的同种异体胰岛β细胞，用于治疗1型糖尿病。
技术路线：
(1) 从尸体胰腺中分离人胰岛后，对原代胰岛细胞进行 CRISPR-Cas12b 双敲：
• B2M + CIITA：干掉 HLA-I/II，防 T 细胞识别
(2) 使用慢病毒导入 CD47 高表达（给NK/巨噬细胞踩刹车）
(3) 将 UP421 产品经前臂肌肉多点注射到人体，不使用免疫抑制药物，并随访 12 周
临床结果：
42 岁 T1D 患者的C-肽持续阳性，血糖反应良好。且零免疫反应（T 细胞、抗体、NK 细胞均无）！
03. 左右手同时利用的 HIP (Hypoimmune)平台是何方神圣？
传统异体细胞疗法面临的最大挑战是免疫排斥。患者免疫系统会识别并攻击外来细胞，导致治疗失败。为此，患者通常需要接受强效免疫抑制治疗，带来感染等风险。Sana公司通过基因编辑技术，开发出HIP平台，即“细胞隐身术"三件套：
• CRISPR 双敲 HLA：把细胞表面的HLA-I/II 统统剪掉，让 T 细胞“认不出"。
• CD47 高表达 ：给细胞披上“别吃我"外套，劝退NK/巨噬细胞。
• 使用慢病毒载体递送：把 CD19-CAR 或胰岛基因顺路装进去，治疗功能一步到位。
实现患者无需终身使用免疫抑制，真正“现货"通用细胞药！在这两项研究的体外基因编辑电转步骤中，均使用 MaxCyte ExPERT 系列流式电转平台完成：
• 在 GMP 条件下，一次性高效递送 CRISPR-Cas12b + gRNA，实现高效多靶点敲除
• 细胞活率 >90%
• 让 Sana 能在 7-9 天内完成从供者细胞到 HIP 成品的制造
MaxCyte 的 “非病毒闪电高效递送"，为HIP细胞的临床级生产提供关键支持！这家在2018年成立的公司，在2021年与MaxCyte签署战略平台授权许可！
Sana凭借HIP平台与MaxCyte流式电转技术加持，不仅解决了异体细胞移植的免疫排斥难题，更开启了 “通用型" 细胞治疗的新纪元。8.5亿美金市值？或许只是起点。
* 参考文献：
1. Hu et al., Hypoimmune CD19 CAR T cells evade allorejection in patients with cancer and autoimmune disease, Cell Stem Cell (2025). DOI: 10.1016/j.stem.2025.07.009
2. Carlsson et al., Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression, The New England Journal of Medicine (2025). DOI: 10.1056/NEJMoa2503822
▍更多产品详情：
MaxCyte成立于1999年，总部位于美国马里兰州，是一家细胞工程电穿孔技术解决方案提供商。利用其ExPERT™电转平台，能够高效、稳定地实现大规模细胞的工程化处理，满足从早期研究、临床开发到商业化生产的全阶段细胞转染需求，广泛服务于抗体蛋白表达、疫苗开发、基因编辑以及细胞与基因治疗等领域。作为MaxCyte中国南区总代，上海昊扩将为您在研发、临床到商业化生产的不同阶段，提供满足您细胞转染量需求的专业解决方案与技术支持。
▍关于上海昊扩：
上海昊扩科学器材有限公司成立于2019年，总部位于上海，是一家实验室设备/耗材及分析仪器的专业服务商。公司致力于为生物、医药、物性检测、化工分析、食品、工业生产等相关领域客户提供国内外高科技专业设备以及技术咨询服务。
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